Co je Brineura - Cerliponase Alfa a k čemu se používá?
Brineura je lék k léčbě neuronální ceroidní lipofuscinózy typu 2 (CLN2), dědičného onemocnění u dětí, které vede k progresivnímu poškození mozku.
Protože je počet pacientů s CLN2 nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Brineura byla 13. března 2013 označena za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Brineura obsahuje léčivou látku cerliponázu alfa.
Jak se přípravek Brineura - Cerliponase Alfa používá?
Brineura se infunduje přímo do mozku. Před počáteční infuzí bude muset pacient podstoupit operaci implantace zařízení, které probíhá z vnější strany lebky tekutinovou dutinou do mozku, kde se lék uvolňuje.
Infuze podává jednou za dva týdny zdravotnický pracovník se zkušenostmi s dopravou léků do mozku. Aby se snížilo riziko reakcí na infuzi, mohou být pacientům před nebo během léčby přípravkem Brineura podávány jiné léky nebo může být infuze zpomalena.Léčba může pokračovat tak dlouho, jak to pacientovi prospívá.
Výdej přípravku Brineura je vázán na lékařský předpis. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Brineura - Cerliponase Alfa působí?
Pacienti s CLN2 postrádají enzym nezbytný pro normální vývoj mozku zvaný tripeptidyl peptidáza 1 (TPP1). Účinná látka přípravku Brineura, cerliponáza alfa, je kopií TPP1 a používá se k nahrazení chybějícího enzymu.
Tento léčivý přípravek se podává infuzí přímo do mozku, aby se obešla hematoencefalická bariéra, ochranná bariéra, která odděluje krevní oběh od mozku a brání látkám, jako jsou léky, vniknout do mozkové tkáně.
Jaký přínos přípravku Brineura - Cerliponase Alfa byl prokázán v průběhu studií?
V raných studiích bylo ukázáno, že Brineura snižuje rychlost, s jakou onemocnění postupuje, měřeno podle standardní hodnotící stupnice.
Ve studii s 23 dětmi (průměrný věk 4 roky) léčenými přípravkem Brineura téměř rok 20 z nich (87%) nezaznamenalo 2bodovou ztrátu motorických a jazykových znalostí, která byla historicky pozorována u pacientů, kteří nedostávali léčbu.
Hodnocení provedli lékaři, kteří pacientům přidělili samostatné skóre motorických a jazykových znalostí (kde 0 je závažnější a 3 je normální). Konečné skóre pacienta bylo součtem těchto dvou skóre.
V navazující studii výhody přípravku Brineura trvaly další rok; výsledky ukázaly, že onemocnění lze u většiny pacientů zpomalit. Tato studie stále probíhá.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Brineura - Cerliponase Alfa?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Brineura (které mohou postihnout více než 1 z 5 lidí) jsou horečka, nízké hladiny bílkovin v mozkomíšním moku (tekutina z mozku a míchy), abnormální EKG (test srdeční činnosti)., Zvracení , infekce horních cest dýchacích (infekce nosu a krku) a reakce z přecitlivělosti (alergické). Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Brineura je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Brineura nesmějí užívat pacienti, u nichž se vyskytly život ohrožující (alergické) reakce z přecitlivělosti na přípravek Brineura a jejichž příznaky se opakovaly při opětovném podání léku. Neměl by být podáván ani pacientům, kterým byl implantován zkrat k odtoku přebytečné tekutiny z mozku. Nakonec by přípravek Brineura neměl být podáván pacientům, pokud se vyskytnou problémy se zařízením, jako je únik nebo infekce.
Na základě čeho byl přípravek Brineura - Cerliponase Alfa schválen?
Dostupné údaje ukazují, že Brineura přispívá ke zpomalení ztráty motorických a jazykových schopností u pacientů s CLN2, což je nemoc, na kterou neexistuje jiná léčba.
Pokud jde o bezpečnost, z dat nevyplývají žádné nepřijatelné problémy. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury proto dospěl k závěru, že přínosy přípravku Brineura převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Přípravek Brineura byl registrován za „výjimečných okolností“, protože kvůli vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o přípravku Brineura. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace o přípravku Brineura stále čekají?
Jelikož byla společnost Brineura za výjimečných okolností registrována, společnost, která ji uvádí na trh, poskytne další údaje ze studií o bezpečnosti léčivého přípravku, včetně rizika alergických reakcí při dlouhodobém používání a o jeho dlouhodobé účinnosti při zpomalení nebo zastavení zhoršení motorických a jazykových znalostí. Studie se zúčastní děti mladší dvou let, pro které v současné době neexistují žádné údaje.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Brineura - Cerliponase Alfa?
Společnost, která uvádí na trh přípravek Brineura, zajistí, aby všichni zdravotničtí pracovníci, u nichž se očekává, že budou tento lék používat, dostali vzdělávací materiál o tom, jak jej používat a jak předcházet problémům souvisejícím se zařízením, jako je infekce nebo obstrukce.
Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Brineura používán bezpečně a účinně, byla rovněž uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Více informací o Brineura - Cerliponase Alfa
Kompletní verzi zprávy EPAR společnosti Brineura naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Brineura naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Brineura je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o Brineura - Cerliponase Alfa zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
