Co je Dinutuximab beta Apeiron a k čemu se používá?
Dinutuximab beta Apeiron je protirakovinový lék používaný k léčbě neuroblastomu, rakoviny nervových buněk, u pacientů starších jednoho roku. Používá se u dvou skupin pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem (s „vysokou pravděpodobností recidivy):
- pacienti, kteří prokázali určité zlepšení v předchozí léčbě, včetně transplantace krevních kmenových buněk (transplantace buněk produkujících krev);
- pacienti, jejichž neuroblastom se jiným léčením rakoviny nezlepšil nebo se vrátil.
Pokud se neuroblastom vrátil po předchozí léčbě, měl by být stabilizován (aby se předešlo jeho zhoršení) před zahájením léčby přípravkem Dinutuximab beta Apeiron. V některých případech, kdy předchozí léčba nebyla dostatečně účinná, se Dinutuximab beta Apeiron používá společně s dalším lékem zvaným interleukin-2 (aldesleukin).
Protože je počet pacientů s neuroblastomem nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Dinutuximab beta Apeiron byl dne 8. listopadu 2012 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Tento léčivý přípravek obsahuje léčivou látku dinutuximab beta.
Jak se přípravek Dinutuximab beta Apeiron používá?
Dinutuximab beta Apeiron se podává infuzí (kapáním) do žíly. Každý léčebný cyklus léčivem se podává po dobu pěti nebo deseti dnů každých 35 dní. Podává se celkem pět cyklů. Doporučená dávka závisí na hmotnosti a výšce pacienta.
V případě určitých nežádoucích účinků se lékař může rozhodnout omezit nebo odložit podávání dávek, nebo pokud jsou tyto účinky závažné, léčbu přerušit.
Léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron by neměla být zahájena, pokud pacient nemá uspokojivé výsledky v určitých krevních testech týkajících se funkce jater, plic, ledvin a kostní dřeně.
Léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou rakoviny. Měl by být podáván v nemocnici lékařem nebo sestrou, kteří zvládají závažné alergické reakce a kde jsou v případě potřeby snadno dostupné resuscitační služby. Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (součástí zprávy EPAR).
Jak přípravek Dinutuximab beta Apeiron působí?
Dinutuximab beta Apeiron je monoklonální protilátka (typ proteinu) navržená tak, aby rozpoznala a navázala se na strukturu nazývanou GD2, která se nachází ve velkém množství na povrchu buněk neuroblastomu, ale ne normálních buněk.
Když se Dinutuximab beta Apeiron naváže na buňky neuroblastomu, stane se z nich cíl pro imunitní systém těla (přirozená obrana), který pak zabíjí rakovinné buňky.
Jaký přínos přípravku Dinutuximab beta Apeiron prokázal v průběhu studií?
Studie ukázaly, že Dinutuximab beta Apeiron je účinný při zvyšování přežití u pacientů s neuroblastomem.
Dvě studie se zabývaly údaji od 88 dětí a dospělých s neuroblastomem, které neklesly při jiné léčbě rakoviny nebo se vrátily. Pacienti byli léčeni přípravkem Dinutuximab beta Apeiron plus interleukin-2 a dalším lékem zvaným isotretinoin. V těchto studiích bylo dva roky po léčbě stále naživu 70% a 78% pacientů, u nichž neuroblastom nereagoval na jiné léčby.
Z pacientů s neuroblastomem, kteří se vrátili, bylo 42% a 69% ještě dva roky po léčbě naživu. Ve třetí studii dostalo 370 dětí s vysoce rizikovým neuroblastomem, které se zhoršily po jiné léčbě, Dinutuximab beta Apeiron a izotretinoin s interleukinem-2 nebo bez něj. Na začátku léčby někteří z těchto pacientů neměli žádné známky neuroblastomu a někteří stále měli určité příznaky onemocnění. Mezi pacienty, kteří neměli žádné známky neuroblastomu, bylo 71% ještě tři roky po léčbě naživu a výsledky byly podobné, ať už léčba zahrnovala interleukin-2 nebo ne. Mezi pacienty, kteří měli jakékoli známky neuroblastomu, bylo 63% pacientů, kterým byl podáván interleukin-2, ještě tři roky po léčbě naživu, ve srovnání s 54% pacientů, kteří interleukin-2 nedostali.
V těchto studiích byly výsledky s Dinutuximab beta Apeiron lepší než ty, které byly pozorovány dříve u pacientů léčených pro neuroblastom bez Dinutuximab beta Apeiron.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Dinutuximab beta Apeiron?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Dinutuximab beta Apeiron (které mohou postihnout více než 7 z 10 lidí) jsou pyrexie (horečka) a bolest. Dalšími vedlejšími účinky (které mohou postihnout více než 3 z 10 lidí) jsou přecitlivělost (alergie), zvracení, průjem, syndrom kapilárního úniku (únik tekutiny z cév, který může způsobit otoky a nízký krevní tlak) a hypotenze (nízký krevní tlak ).
Dinutuximab beta Apeiron nesmí být podáván pacientům s onemocněním štěpu proti hostiteli (když transplantované buňky napadají tělo) v těžké nebo rozšířené formě.
Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků hlášených u přípravku Dinutuximab beta Apeiron je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Dinutuximab beta Apeiron schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že neexistují možnosti léčby, aby se zabránilo opakování vysoce rizikového neuroblastomu.
Údaje o výsledcích přípravku Dinutuximab beta Apeiron celkově ukazují, že tento lék je účinný. K úplnému pochopení účinnosti tohoto léčivého přípravku je však zapotřebí více údajů.
Přestože léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron může způsobit závažné nežádoucí účinky, považuje se bezpečnost léku za přijatelnou.
Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Dinutuximab beta Apeiron převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Dinutuximab beta Apeiron byl registrován za „výjimečných okolností“, protože z etických důvodů nebylo možné získat úplné informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron. Vzhledem k tomu, že dinutuximab je doporučenou léčbou vysoce rizikového neuroblastomu, bylo by neetické provádět studii, ve které by někteří pacienti dostávali placebo (neúčinná léčba). Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron stále čekají?
Jelikož byl přípravek Dinutuximab beta Apeiron za výjimečných okolností registrován, společnost, která přípravek Dinutuximab beta Apeiron uvádí na trh, bude sledovat bezpečnost léčivého přípravku na základě registru pacientů a poskytovat každoroční aktualizace. Společnost také provede testy, aby získala více informací o tom, jak je lék tělem transformován a jak imunitní systém na lék reaguje. Společnost poskytne výsledky studie o účinku podávání přípravku Dinutuximab. Beta Apeiron společně s interleukin-2. Kromě toho předloží zprávu o pětiletém přežití pacientů, kteří se na studiích podíleli.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Dinutuximab beta Apeiron?
Doporučení a opatření, která musí zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby mohl být přípravek Dinutuximab beta Apeiron používán bezpečně a účinně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Další informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron
Úplnou verzi zprávy EPAR Dinutuximab beta Apeiron naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o terapii Dinutuximab beta Apeiron naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Dinutuximab beta Apeiron je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
