Co je Holoclar a k čemu se používá?
Holoclar je léčba obsahující kmenové buňky, která se používá k nahrazení poškozených buněk na povrchu (epitelu) rohovky, což je průhledná membrána, která lemuje duhovku (barevnou část oka). Používá se u dospělých pacientů se středně závažným až závažným nedostatkem limbálních kmenových buněk způsobeným očními popáleninami (včetně chemických popálenin). Pacienti s tímto stavem nemají dostatečný počet limbálních kmenových buněk, které normálně zasahují do regeneračního procesu rohovky, nahrazujíc vnější rohovkové buňky, které jsou poškozené a stárnou. Holoclar je typ léku pro moderní terapii, který se nazývá „produkt tkáňového inženýrství“, což je typ léku, který obsahuje buňky odebrané z limbusu pacienta (v rozích rohovky) a poté pěstované v laboratoři, aby mohly být použity k opravě povrchu poškozené rohovky. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s nedostatkem limbálních kmenových buněk je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Holoclar byl dne 7. listopadu 2008 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Jak se přípravek Holoclar používá?
Holoclar by měl být používán pouze v nemocničním prostředí vhodně vyškoleným a kvalifikovaným očním chirurgem a měl by být podáván pouze pacientům, jejichž limbální buňky byly použity při výrobě léčivého přípravku. V první fázi léčby je pacientovi v nemocničním prostředí odebrána malá chlopně zdravé limbální tkáně (1 ˆ "2 mm2) a odeslána ve stejný den výrobci léčiv. Následně jsou tkáňové buňky pěstované v laboratoři a zmrazené, dokud není potvrzeno datum operace. Rozmrazené buňky se používají k výrobě Holoclaru jejich pěstováním na membráně tvořené proteinem zvaným fibrin. Holoclar, který je složen jak z buněk, tak z membrány, je poté odeslán zpět do nemocnice, kde je v rámci chirurgického zákroku okamžitě implantován do oka pacienta. Po odběru limbální tkáně by měli být pacienti léčeni antibiotiky, aby se předešlo „oční infekci“. Po chirurgickém zákroku by měl pacient podstoupit léčbu antibiotiky a vhodným protizánětlivým léčivem. Holoclar je určen pouze k jedné léčbě. Ošetření lze opakovat, pokud to ošetřující lékař považuje za nutné. Další informace naleznete v souhrnu. přípravek (rovněž součástí zprávy EPAR).
Jak přípravek Holoclar působí?
Léčivou látkou přípravku Holoclar jsou pacientovy limbální buňky, mezi něž patří buňky odebrané z povrchu rohovky a limbální kmenové buňky pěstované v laboratoři. Před použitím přípravku Holoclar musí být poškozená tkáň odstraněna z povrchu rohovky postiženého oka.Jakmile jsou implantovány do oka, rohovkové buňky Holoclar pomáhají nahradit povrch rohovky, zatímco limbální kmenové buňky fungují jako zásobníky pro nové buňky. regenerovat rohovku
Jaký přínos přípravku Holoclar byl prokázán v průběhu studií?
V rámci retrospektivní studie s předchozími klinickými údaji byl Holoclar prokázán jako účinný při regeneraci stabilního povrchu rohovky u jedinců se středním až závažným nedostatkem limbálních kmenových buněk způsobeným popáleninami. Rok po implantaci Holoclarem byl implantát považován za úspěšný u 75 ze 104 studovaných pacientů (odpovídá 72%) na základě přítomnosti stabilního povrchu rohovky bez povrchových vad a bez nebo s omezenou invazí nových cév (typický rys nedostatku limbálních kmenových buněk). Došlo také ke snížení symptomů pacientů, včetně bolesti a zánětu, a také ke zlepšení vidění.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Holoclar?
Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Holoclar (který může postihnout více než 1 z 10 lidí) je blefaritida (zánět víčka) .Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl Holoclar schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že léčba přípravkem Holoclar byla účinná při obnově zdravých povrchů rohovky u pacientů se středně závažným až závažným nedostatkem limbálních kmenových buněk způsobených popáleninami, jakož i zlepšením symptomů a zraku. Výbor je toho názoru že středně závažné až závažné formy nedostatku kmenových buněk představují závažné stavy, které, pokud se neléčí, mohou mít za následek závažné snížení nebo úplnou ztrátu zraku. Vedlejší účinky léčby přípravkem Holoclar jsou zvládnutelné, výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Holoclar jsou větší než rizika a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Závěr o poměru přínosů a rizik přípravku Holoclar je založen na výsledcích dvou retrospektivních studií (provedených s využitím předchozích klinických údajů). Společnost zpřístupní další údaje z prospektivní studie (která zaznamenává výsledky v průběhu studie). Společnost Holoclar proto obdržela „podmíněné schválení“. To znamená, že v budoucnu bude k dispozici více informací o léčivém přípravku, které je společnost povinna poskytnout. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok přezkoumá dostupné nové informace a toto shrnutí budou odpovídajícím způsobem aktualizovány.
Jaké informace o přípravku Holoclar stále čekají?
Jelikož „pro společnost Holoclar bylo uděleno podmíněné schválení, společnost, která uvádí na trh společnost Holoclar, poskytne další údaje o tomto léčivém přípravku. Společnost zejména zpřístupní údaje o rizicích a přínosech přípravku Holoclar z prospektivní klinické studie“.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Holoclar?
Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl Holoclar používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Holoclar přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat. Kromě toho společnost, která vyrábí Holoclar, poskytne zdravotnickým pracovníkům vzdělávací materiály o bezpečném používání léku, včetně informací o výběru pacienta a monitorování na konci studie a o hlášení vedlejších účinků. Informační materiály pro pacienty budou rovněž kandidáti na léčbu Další informace lze nalézt v souhrnu plánu řízení rizik
Více informací o Holoclaru
Dne 17. února 2015 udělila Evropská komise přípravku Holoclar „Registraci“ platnou v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Holoclar naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Holoclar je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02-2015.
Informace o společnosti Holoclar zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
