Co je Evoltra?
Evoltra je koncentrát, z kterého se připravuje roztok podávaný infuzí (kapáním do žíly). Tento léčivý přípravek obsahuje léčivou látku klofarabin.
K čemu se přípravek Evoltra používá?
Evoltra se používá k léčbě dětí s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL), což je typ rakoviny lymfocytů (typ bílých krvinek). Používá se v případě, že nemoc nereaguje, nebo když se nemoc vrátí (relaps) po nejméně dvou dalších farmaceutických ošetřeních a neočekává se, že by jiná léčba přinesla výsledky. Přípravek Evoltra byl zkoumán u pacientů mladších 21 let, kteří poprvé onemocněli ALL.
Jelikož počet pacientů s ALL je nízký, je toto onemocnění považováno za vzácné a Evoltra byla 5. února 2002 označena za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Evoltra používá?
Léčbu přípravkem Evoltra by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s akutní leukémií. Doporučená dávka je 52 mg na metr čtvereční tělesného povrchu (vypočteno pomocí výšky a hmotnosti dítěte). Lék se podává infuzí po dobu dvou hodin denně po dobu pěti dnů. Léčbu je třeba opakovat každé dva až šest týdnů. Většina pacientů, kteří reagují na léčbu, tak učiní po jednom nebo dvou cyklech léčby.
Jak přípravek Evoltra funguje?
Účinná látka přípravku Evoltra, klofarabin, je cytotoxický (lék, který zabíjí buňky, které se oddělují, jako jsou rakovinné buňky). Patří do skupiny protirakovinných léků zvaných „antimetabolity“. Klofarabin je „analog“ adeninu, který je součástí základního genetického materiálu buněk (DNA a RNA). To znamená, že klofarabin zaujímá v těle místo adeninu a interferuje s enzymy, které se podílejí na produkci materiálu. nazývaná DNA polymeráza a RNA reduktáza, která brání buňkám vytvářet novou DNA a RNA a zpomaluje růst rakovinných buněk.
Jak byl přípravek Evoltra zkoumán?
Účinky přípravku Evoltra byly nejprve zkoumány na experimentálních modelech a poté na lidech. Přípravek Evoltra byl studován ve studii s 61 pacienty s ALL, ve věku méně než 21 let.Všichni pacienti již byli léčeni alespoň dvěma druhy terapie a nemohli absolvovat žádný jiný typ léčby. Průměrný věk pacientů podstupujících léčbu byl 12 let.
Hlavním měřítkem účinnosti byl počet pacientů v remisi (eliminace leukémie z kostní dřeně a úplné nebo částečné obnovení normálních hodnot počtu krvinek). Studie neporovnávala přípravek Evoltra s jinou léčbou.
Jaký přínos přípravku Evoltra byl prokázán v průběhu studií?
V hlavní studii dosáhlo 20% pacientů remise (12 ze 61). Celkově pacienti, kteří se studie zúčastnili, přežili v průměru 66 týdnů.
Po léčbě Evoltrou bylo 10 pacientů schopno podstoupit transplantaci kmenových buněk. Jedná se o komplexní zákrok, při kterém je pacientova kostní dřeň včetně buněk leukémie zničena a nahrazena buňkami, které ji „znovu kolonizují“. Kmenové buňky jsou velmi mladé buňky, které se normálně produkují v kostní dřeni a mohou se vyvinout do všech různých typů krevních buněk.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Evoltra?
V klinických studiích mezi nejčastější nežádoucí účinky přípravku Evoltra (pozorované u více než 1 z 10 pacientů) patřila neutropenie (nízká hladina bílých krvinek spojená s horečkou), úzkost, bolest hlavy, zrudnutí, zvracení, průjem, nauzea (pocit nevolnosti) , svědění, dermatitida (zánět kůže), pyrexie (horečka), zánět sliznic (zánět vlhkých membrán pokrývajících orgány, například pokrývající vnitřek úst) a únava (pocit únavy).
Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Evoltra je uveden v příbalové informaci. Přípravek Evoltra nesmí užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na klofarabin nebo jiné složky. Přípravek Evoltra nesmí užívat pacienti s těžkým onemocněním ledvin nebo jater. Protože Evoltra je cytotoxický lék, neměl by být používán během těhotenství, pokud to není nezbytně nutné; kojení by se mělo vyvarovat před, během a po léčbě.
Na základě čeho byl přípravek Evoltra schválen?
Pacienti s ALL, kteří neodpověděli nebo u nichž došlo k relapsu po nejméně dvou ošetřeních, mají velmi malou šanci na přežití. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že léčba přípravkem Evoltra může být způsobem, jak dosáhnout remise a usnadnit transplantaci kmenových buněk. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Evoltra pro léčbu ALL u pediatrických pacientů, u nichž došlo k relapsu nebo nereagovaly na alespoň dvě předchozí terapie, převyšují jeho rizika, a že neexistuje jiná možnost léčby, od které se očekává, že přinese trvalé výsledky. Výbor proto doporučil, aby přípravku Evoltra bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Evoltra byl schválen za „výjimečných okolností“. To znamená, že vzhledem k tomu, že onemocnění je vzácné, nebylo možné získat úplné informace o přípravku Evoltra. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každý rok posoudí všechny nové informace, které budou k dispozici, a v případě potřeby tento souhrn aktualizuje.
Jaké informace o přípravku Evoltra stále čekají?
Společnost, která přípravek Evoltra vyrábí, provede studii ke sledování používání přípravku Evoltra u pacientů s onemocněním ledvin a zřídí registr pro sledování vedlejších účinků tohoto léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného používání přípravku Evoltra?
Společnost, která vyrábí přípravek Evotra, zajistí, aby lékaři věděli, jak nejlépe používat přípravek Evoltra, a bude je podporovat v používání registru ke sledování vedlejších účinků léku.
Další informace o Evoltra
Dne 29. května 2006 vydala Evropská komise „registraci pro přípravek“ Evoltra, platnou v celé Evropské unii. Držitelem „registrace“ je Genzyme Europe B.V.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Evoltra klikněte zde.
Kliknutím sem získáte úplnou verzi hodnocení Evoltra (EPAR).
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 01-2009.
Informace o přípravku Evoltra - klofarabin zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
