Co je Yargesa - Miglustat a k čemu se používá?
Yargesa je lék používaný k léčbě Gaucherovy choroby typu 1 u dospělých s mírnými až středně závažnými příznaky.
Pacienti s tímto onemocněním mají nedostatek enzymu, který štěpí typ tuku nazývaného glukosylceramid. Výsledkem je, že se glukosylceramid hromadí v různých částech těla, jako je slezina, játra a kosti. Yargesa se používá u pacientů, kteří nemohou podstoupit enzymatickou substituční terapii.
Yargesa je „generický lék“. To znamená, že obsahuje stejnou účinnou látku (miglustat) a působí stejným způsobem jako „referenční léčivý přípravek“, který je již v Evropské unii (EU) registrován pod názvem Zavesca. Další informace o generických léčivých přípravcích naleznete v otázkách a odpovědích kliknutím na tady.
Jak se přípravek Yargesa - Miglustat používá?
Yargesa je k dispozici ve 100mg tobolkách, které se užívají perorálně. Doporučená počáteční dávka je jedna tobolka třikrát denně. U pacientů s poruchou funkce ledvin a u těch, u nichž se objeví průjem, by měla být použita nižší dávka.
Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis a léčbu by měli sledovat lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby.
Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Yargesa - Miglustat funguje?
Léčivá látka v přípravku Yargesa, miglustat, inhibuje působení enzymu zvaného glukosylceramid syntáza. Tento enzym se podílí na prvním kroku výroby glukosylceramidu. Zabráněním působení enzymu může miglustat snížit produkci glukosylceramidu v buňkách a uvolnit tedy příznaky Gaucherovy choroby typu 1.
Jaký přínos přípravku Yargesa - Miglustat byl prokázán v průběhu studií?
Studie o přínosech a rizicích účinné látky pro schválené použití již byly provedeny s referenčním léčivým přípravkem (Zavesca), a proto nemusí být u přípravku Yargesa opakovány.
Jako každý lék, společnost zpřístupnila pro Yargesu studie kvality. Rovněž provedla studii, která prokázala jeho „bioekvivalenci“ s referenčním léčivým přípravkem. Dvě léčiva jsou bioekvivalentní, pokud v těle produkují stejné hladiny účinné látky, a proto se od nich očekává stejný účinek.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Yargesa - Miglustat?
Vzhledem k tomu, že přípravek Yargesa je generický léčivý přípravek a je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, jeho přínosy a rizika se považují za stejné jako v případě referenčního léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Yargesa - Miglustat schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury dospěl k závěru, že v souladu s požadavky EU bylo prokázáno, že přípravek Yargesa má srovnatelnou kvalitu a je biologicky rovnocenný přípravku Zavesca. Výbor CHMP proto usoudil, že stejně jako v případě přípravku Zavesca převažují přínosy nad identifikovanými riziky, a doporučil, aby byl přípravek Yargesa schválen k použití v EU.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Yargesa - Miglustat?
Doporučení a opatření, která musí zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby bylo možné přípravek Yargesa používat bezpečně a efektivně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Více informací o Yargesa - Miglustat
Plnou verzi zprávy EPAR společnosti Yargesa naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Yargesa naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Plnou verzi referenčního léčivého přípravku EPAR lze rovněž nalézt na webových stránkách agentury.
Informace o Yargesa - Miglustat zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
