Co je kyselina chenodeoxycholová Sigma -Tau - kyselina chenodeoxycholová a k čemu se používá?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku chenodeoxycholic acid. Je to „primární žlučová kyselina“, která je jednou z hlavních složek žluči (tekutina produkovaná játry, která pomáhá při trávení tuků).
Kyselina chenodeoxycholová sigma-tau se používá k léčbě dospělých a dětí od jednoho měsíce věku s cerebrotendinózní xantomatózou. Tito pacienti nejsou schopni produkovat primární chenodeoxycholovou kyselinu žlučové v dostatečném množství kvůli genetickým abnormalitám, které vedou k nedostatku jaterního enzymu sterol 27-hydroxylázy. Když je nedostatek primárních žlučových kyselin, tělo místo toho produkuje abnormální žlučové kyseliny a další látky, které se hromadí v celém těle a způsobují poškození.
Protože počet pacientů s tímto onemocněním je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a kyselina chenodeoxycholová sigma-tau byla 16. prosince 2014 označena jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. tau je to „hybridní lék“.
To znamená, že je podobný „referenčnímu léčivému přípravku“, který obsahuje stejnou účinnou látku. Referenčním léčivým přípravkem pro kyselinu chenodeoxycholovou sigma-tau je přípravek Xenbilox. Xenbilox se však liší od kyseliny chenodeoxycholové sigma-tau v tom, že je licencován pro jiné použití (k rozpouštění cholesterolových žlučových kamenů).
Jak se používá kyselina chenodeoxycholová Sigma-Tau?
Výdaj kyseliny chenodeoxycholové sigma-tau je vázán na lékařský předpis. Terapii by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou mozkomíšní xantomatózy nebo jiných onemocnění ovlivňujících tvorbu primárních žlučových kyselin.
Kyselina chenodeoxycholová sigma-tau je k dispozici ve formě kapslí (250 mg), které se užívají 3krát denně přibližně ve stejnou dobu každý den. Denní dávka se stanoví a upravuje během léčby pro každého pacienta podle věku, funkce jater a žlučové kyseliny hladiny v krvi a moči. U malých dětí a dětí, které nejsou schopny polknout tobolky, lze obsah tobolek smíchat s 8,4% roztokem hydrogenuhličitanu sodného za vzniku kapaliny.
Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak funguje kyselina chenodeoxycholová Sigma -Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Kyselina chenodeoxycholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin produkovaných játry. Chenodeoxycholová kyselina obsažená v tomto léku nahrazuje pacientovu chybějící. To pomáhá snižovat produkci abnormálních látek a přispívá k normální činnosti žluči v trávicím systému, čímž se zmírňují příznaky onemocnění.
Jaký přínos přípravku Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid prokázal v průběhu studií?
Kyselina chenodeoxycholová sigma-tau byla analyzována ve studii, která zkoumala záznamy o 35 pacientech s cerebototendinózní xanthomatózou léčených kyselinou chenodeoxycholovou po dobu přibližně 9 let. Z 23 pacientů, pro které byly k dispozici údaje o hladinách žlučových kyselin v krvi, došlo u všech ke snížení jejich hladin (v průměru 56–69 µmol / l). Ze 14 pacientů, pro které byly k dispozici údaje o hladinách žlučových kyselin v moči, mělo v nejnovější analýze 79% (11 ze 14) snížené hladiny.Většina pacientů také vykazovala zlepšení symptomů onemocnění: všichni uváděli zlepšení průjmu, 89% pacientů prokázalo zlepšení mentálních schopností, 60% pacientů prokázalo zlepšení mobility, zatímco 85% a 77% pacientů prokázalo psychiatrické zlepšení na základě dvou různých skóre.
Jaká rizika jsou spojena s kyselinou chenodeoxycholovou Sigma -Tau - kyselinou chenodeoxycholovou?
Nežádoucí účinky pozorované u kyseliny chenodeoxycholové sigma-tau jsou zácpa a abnormální hodnoty jaterních testů; jejich četnost však nebylo možné z dostupných údajů spolehlivě odhadnout. Byli mírné až střední závažnosti a nebyli trvanliví.
Seznam omezení je uveden v příbalové informaci.
Proč byla Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic Acid schválena?
Kyselina chenodeoxycholová se používá k léčbě mozkové xantomatózy asi 40 let, i když pro takové použití nebyla schválena. Vzhledem k vzácnosti onemocnění jsou však dostupné údaje o použití tohoto léčiva stále omezené. Studie nicméně ukázaly, že tento léčivý přípravek má na pacienty příznivé účinky a nemá žádné významné vedlejší účinky. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury proto rozhodl, že přínosy kyseliny Chenodeoxycholové sigma-tau převyšují její rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Kyselina chenodeoxycholová sigma-tau byla registrována za „výjimečných okolností“, protože kvůli vzácnosti onemocnění nebylo možné o ní získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace o přípravku Chenodeoxycholic acid sigmatau stále čekají?
Jelikož kyselina chenodeoxycholová sigma-tau byla za výjimečných okolností registrována, společnost, která ji uvádí na trh, zřídí registr, který bude sledovat její výhody a bezpečnost.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání kyseliny Chenodeoxycholic Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid?
Doporučení a opatření, která musí zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby se kyselina chenodeoxycholová sigma-tau mohla používat bezpečně a účinně, byla uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Více informací o kyselině chenodeoxycholové Sigma -Tau - kyselina chenodeoxycholová
Úplnou verzi zprávy EPAR o kyselině chenodeoxycholové sigma-tau naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o terapii kyselinou chenodeoxycholovou sigma-tau naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro kyselinu chenodeoxycholovou sigma-tau je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o kyselině chenodeoxycholové Sigma -Tau - kyselina chenodeoxycholová publikované na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
