Co je Spinraza - Nusinersen a k čemu se používá?
Spinraza je lék používaný k léčbě 5q spinální svalové atrofie (SMA), genetického onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a atrofii, včetně plicních svalů. Onemocnění je spojeno s vadou chromozomu 5q a příznaky obvykle začínají krátce po narození.
Protože je počet pacientů se SMA nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Spinraza byl dne 2. dubna 2012 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen.
Jak se přípravek Spinraza používá?
Výdej přípravku Spinraza je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit lékař se zkušenostmi s léčbou SMA.
Tento léčivý přípravek je dostupný ve formě injekčního roztoku v 12mg injekčních lahvičkách. Lékař nebo sestra, která má zkušenosti s prováděním tohoto postupu, ho podává jako intratekální injekci (do dolní části zad, přímo do páteře) .Před podáním přípravku Spinraza může být nutné pacienta uklidnit (podat lék na uklidnění).
Doporučená dávka je 12 mg (jedna lahvička), která má být podána co nejdříve poté, co byla u pacienta diagnostikována SMA. Po první dávce by měly následovat další 3 dávky po 2, 4 a 9 týdnech a poté jedna dávka poté každé 4 měsíce. Léčba by měla pokračovat tak dlouho, dokud z ní bude mít pacient prospěch. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Spinraza - Nusinersen působí?
Pacienti se SMA postrádají protein zvaný „faktor přežití motorických neuronů“ (SMN), který je nezbytný pro přežití a normální fungování motorických neuronů (nervové buňky v míše, které kontrolují pohyb svalů). Protein SMN je produkován dvěma geny, SMN1 a SMN2. Pacienti se SMA postrádají gen SMN1, ale mají gen SMN2, který většinou produkuje krátký protein SMN, který nefunguje tak dobře jako protein plné délky.
Spinraza je syntetický antisense oligonukleotid (typ genetického materiálu), který umožňuje genu SMN2 vytvořit protein v plné délce, který může fungovat normálně. Tím se nahradí chybějící protein, čímž se zmírní příznaky onemocnění.
Jaký přínos přípravku Spinraza - Nusinersen byl prokázán v průběhu studií?
Jedna hlavní studie zahrnující 121 kojenců (průměrný věk 7 měsíců) se SMA ukázala, že přípravek Spinraza je účinný při zlepšování pohybu ve srovnání s placebem (atrapa injekce).
Po jednom roce léčby 51% kojenců, kteří dostávali přípravek Spinraza (37 ze 73), dosáhlo pokroku ve vývoji ovládání hlavy, kutálení, sezení, plazení, stání a chůze, zatímco ne U kojenců, kteří dostávali placebo, nebyl pozorován žádný podobný pokrok. Většina kojenců léčených přípravkem Spinraza přežila déle a vyžadovala asistované dýchání později než ti, kteří dostávali placebo.
Probíhá další studie, která hodnotí účinnost přípravku Spinraza u dětí s méně závažným SMA a diagnostikovaného v pozdějším stádiu (průměrný věk 3 roky). Průběžná analýza ukázala výsledky shodné s výsledky u kojenců, u nichž se onemocnění projevilo dříve.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Spinraza - Nusinersen?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Spinraza (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) jsou bolesti hlavy a zad; u novorozenců však tyto vedlejší účinky nebylo možné posoudit, protože je nebyli schopni sdělit. Předpokládá se, že tyto vedlejší účinky jsou způsobeny injekcemi do páteře podávanými k podání léku.
Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení hlášených u přípravku Spinraza je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Spinraza - Nusinersen schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) ve svém posouzení uznal závažnou povahu onemocnění a naléhavou potřebu účinné léčby.
Bylo prokázáno, že přípravek Spinraza přináší klinicky významná zlepšení u malých dětí s tímto onemocněním v různé míře závažnosti. Přestože tento lék nebyl testován u pacientů s nejtěžšími a mírnějšími formami SMA, očekává se, že poskytne těmto pacientům podobné výhody.
Nežádoucí účinky byly považovány za zvládnutelné, protože většina z nich souvisí s cestou podání léku.
Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Spinraza převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Spinraza - Nusinersen?
Společnost, která uvádí na trh přípravek Spinraza, dokončí probíhající studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti tohoto léčivého přípravku u pacientů, kteří mají příznaky SMA, au pacientů, kteří dosud žádné příznaky nemají.
Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Spinraza používán bezpečně a účinně, byla také uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Více informací o Spinraza - Nusinersen
Plnou verzi zprávy EPAR společnosti Spinraza naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Spinraza naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Spinraza je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o Spinraza - Nusinersen zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
