Co je přípravek Strensiq - Asfotase alfa a k čemu se používá?
Strensiq je lék indikovaný k dlouhodobé léčbě pacientů s hypofosfatázií v dětství. Hypofosfatázie je vzácné dědičné onemocnění kostí, které může vést k předčasné ztrátě zubů, malformacím kostí, častým zlomeninám kostí a obtížím s dýcháním. Přípravek Strensiq obsahuje léčivou látku asfotase alfa.
Protože je počet pacientů s hypofosfatázií nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Strensiq byl dne 3. prosince 2008 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Jak se přípravek Strensiq - Asfotase alfa používá?
Výdej přípravku Strensiq je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou metabolických poruch nebo poruch kostí.
Tento léčivý přípravek je dostupný ve formě injekčního roztoku v lahvičkách různých sil a objemů. Podává se subkutánní injekcí šestkrát týdně (v dávce 1 mg / kg tělesné hmotnosti) nebo třikrát týdně (v dávce 2 mg / kg tělesné hmotnosti). Vzhledem k tomu, že množství podávaného léčiva závisí na tělesné hmotnosti pacienta, musí lékař upravit dávku podle změny hmotnosti, zejména u rostoucích dětí. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Strensiq - Asfotase alfa funguje?
„Hypofosfatázie je způsobena defekty v genu zodpovědném za produkci enzymu, nazývaného„ alkalická fosfatáza nespecifická pro tkáně “(ALP), která hraje zásadní roli při tvorbě a udržování zdravých kostí, jakož i při hospodaření s vápníkem a fosfáty v těle. Lidé s hypofosfatázií postrádají dostatečný počet funkčních enzymů ALP, a proto mají „slabou kost“. Asfotase alfa, účinná látka v přípravku Strensiq, je upravenou kopií lidského enzymu ALP a používá se k nahrazení „deficitního enzymu, za účelem zvýšení koncentrace fungujících ALP.
Jaký přínos přípravku Strensiq - Asfotase alfa prokázal v průběhu studií?
Přípravek Strensiq byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 13 dětí ve věku od šesti do 12 let. Přípravek Strensiq byl podáván v dávce 2 mg / kg nebo 3 mg / kg tělesné hmotnosti třikrát týdně po dobu 24 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti léčiva bylo zlepšení vzhledu zápěstních a kolenních kloubů u pacientů, které bylo vidět na rentgenových paprscích před a po léčbě přípravkem Strensiq. Rentgenové snímky dětí léčených přípravkem Strensiq byly také porovnány s podobnými rentgenovými snímky pořízenými od 16letých chlapců, kteří nebyli léčeni přípravkem Strensiq („historické kontroly“). Studie, která rovněž zohlednila další měřítka účinnosti, včetně růstu a výšky, ukázala, že struktura kloubů se u dětí léčených přípravkem Strensiq zlepšila, jak dokazují rentgenové snímky, a že většina pacientů zřejmě rostla do výšky. V historických kontrolách nebylo u většiny pacientů nalezeno podobné zlepšení růstu kloubů nebo výšky ve srovnatelném časovém rámci.
Účinnost přípravku Strensiq byla také obecně potvrzena dalšími menšími studiemi, z nichž některé se rovněž zabývaly dávkou přípravku Strensiq 1 mg / kg podávanou šestkrát týdně.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Strensiq - Asfotase alfa?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Strensiq (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) jsou bolest hlavy, erytém (zarudnutí kůže), bolest paží a nohou, horečka, podrážděnost, reakce v místě vpichu (bolest, vyrážka a svědění) ) a podlitiny (pohmožděniny). Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků hlášených u přípravku Strensiq je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Strensiq - Asfotase alfa schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Strensiq převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU.Výbor poznamenal, že hypofosfatázie je závažné a život ohrožující onemocnění nejsou autorizované terapie.Ačkoli hlavní studie byla provedena v malém měřítku a bez přímého srovnání přípravku Strensiq s jinou léčbou nebo s neléčenými pacienty, výbor CHMP usoudil, že pozorované zlepšení kosti a zjevný růst jsou důležitými přínosy. Vzhledem k tomu, že hypofosfatasie je extrémně vzácné onemocnění, údaje v této populaci pravděpodobně zůstanou omezené.Pokud jde o bezpečnost, reakce v místě vpichu a další nežádoucí účinky byly považovány za zvládnutelné podle současných doporučení.
Přípravek Strensiq byl registrován za „výjimečných okolností“, protože kvůli vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o léčivém přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován
Jaké informace o přípravku Strensiq - Asfotase alfa stále čekají?
Jelikož byl přípravek Strensiq za výjimečných okolností schválen, společnost, která jej uvádí na trh, zřídí registr pacientů s hypofosfatázií za účelem shromažďování informací o této nemoci a dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Strensiq.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Strensiq - Asfotase alfa?
Aby byl přípravek Strensiq používán co nejbezpečněji, byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Strensiq přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.
Kromě toho bude společnost poskytovat pacientům a pečovatelům vzdělávací materiály k zajištění správného používání přípravku Strensiq ak minimalizaci rizika zdravotních chyb. Materiál bude obsahovat příručku pro vlastní injekci pro pacienty a také pokyny, jak si ji mohou podat rodiče nebo pečovatelé postižených dětí.
Společnost rovněž provede studii s cílem shromáždit údaje o reakcích dospělých pacientů léčených dávkou přípravku Strensiq používaného v pediatrické populaci. Bude také pokračovat v probíhajících studiích s cílem dále zkoumat přínos přípravku Strensiq u dospívajících ve věku od 13 do 18 let.
Více informací o Strensiq - Asfotase alfa
Plnou verzi zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik Strensiq naleznete na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o terapii přípravkem Strensiq naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Informace o přípravku Strensiq - Asfotase alfa zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
