Co je Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty a k čemu se používá?
Zalmoxis je lék používaný jako přídatná léčba u dospělých pacientů podstupujících transplantaci krvetvorných kmenových buněk (HSCT, transplantace buněk, které se mohou vyvinout do různých typů krevních buněk) od částečně kompatibilního dárce (takzvaná haploidentická transplantace). Přípravek Zalmoxis se používá u pacientů, kteří měli haploidentickou transplantaci v důsledku závažných rakovin krve, jako jsou některé leukémie a lymfomy. Před transplantací bude pacient léčen tak, aby odstranil stávající buňky z kostní dřeně, včetně rakovinotvorných buněk a buněk imunitního systému. Přípravek Zalmoxis se používá k obnovení imunitního systému pacienta po transplantaci.
Zalmoxis je typ léku pro moderní terapii nazývaný `` produkt somatické buněčné terapie``, což je typ léku, který obsahuje buňky nebo tkáně, se kterými bylo manipulováno, aby mohly být použity k léčbě, diagnostice nebo prevenci onemocnění. Zalmoxis obsahuje T lymfocyty (typ bílých krvinek), které byly geneticky modifikovány1. K získání přípravku Zalmoxis se T buňky dárce transplantace oddělí od zbytku buněk v transplantaci. Tyto T lymfocyty jsou poté geneticky modifikovány tak, aby zahrnovaly „sebevražedný gen“.
Jelikož počet pacientů podstupujících transplantaci krvetvorných kmenových buněk (HSCT) je nízký, byl Zalmoxis dne 20. října 2003 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
1 Geneticky modifikované alogenní T lymfocyty s retrovirovým vektorem kódujícím zkrácenou formu receptoru pro lidský nervový růstový faktor s nízkou afinitou (ΔLNGFR) a thymidinkinázu viru herpes simplex I (HSV-TK Mut2).
Jak se přípravek Zalmoxis používá - geneticky modifikované lymfocyty?
Výdej přípravku Zalmoxis je vázán na lékařský předpis a na léčbu by měl dohlížet lékař, který má zkušenosti s léčbou rakoviny krve pomocí transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT).
Zalmoxis je připraven k použití jako léčivý přípravek specifický pro pacienta.Podává se po dobu 21-49 dnů po transplantaci, ale pouze v případě, že transplantace již neobnovila imunitní systém pacienta a pokud u pacienta nedošlo k onemocnění. proti hostiteli (k čemuž dochází, když transplantované buňky napadnou tělo).
Zalmoxis se podává jako intravenózní infuze (kapání) po dobu 20-60 minut, každý měsíc po dobu až čtyř měsíců, dokud cirkulující T buňky nedosáhnou určité úrovně. Dávka přípravku Zalmoxis závisí na tělesné hmotnosti pacienta.
Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty funguje?
Pokud je přípravek Zalmoxis podáván po transplantaci, pomáhá pacientovi budovat imunitní systém, a proto pomáhá chránit před infekcí. T buňky v přípravku Zalmoxis však mohou někdy napadnout tělo pacienta a způsobit onemocnění štěpu proti hostiteli. T buňky v přípravku Zalmoxis mají gen pro sebevraždu, což je činí citlivými na léky ganciklovir a valganciclovir. Pokud se u pacienta rozvine onemocnění. proti onemocnění hostitele se podává ganciklovir nebo valganciclovir, který zabíjí T lymfocyty, které mají gen sebevraždy, a tím léčí nemoc a brání dalšímu rozvoji.
Jaký přínos přípravku Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty prokázal v průběhu studií?
Přípravek Zalmoxis byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 30 pacientů, kteří podstoupili haploidentickou transplantaci v důsledku závažných rakovin krve. Přípravek Zalmoxis nebyl v této studii srovnáván s jinými terapiemi. Hlavním měřítkem účinnosti byla obnova imunitního systému měřená hladinami T-lymfocytů v krvi. U 77% pacientů léčených přípravkem Zalmoxis (23 z 30) byl imunitní systém obnoven. Došlo k onemocnění štěpu proti hostiteli. došlo u 10 pacientů, kterým byl následně podáván ganciklovir nebo valganciclovir, samostatně nebo v kombinaci s jinými léky. Všech 10 pacientů se zotavilo z nemoci štěpu proti hostiteli.
Údaje z hlavní studie byly také kombinovány s údaji z druhé probíhající studie a míra přežití u 37 pacientů léčených přípravkem Zalmoxis (23 z hlavní studie a 14 z probíhající studie) byla porovnána s údaji z databáze 140 pacientů, kteří v minulosti podstoupili haploidentickou transplantaci. Procento pacientů, kteří přežili po jednom roce, bylo 51% u pacientů, kteří dostávali přípravek Zalmoxis, ve srovnání s 34-40% u pacientů, kteří přípravek Zalmoxis nedostali.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty?
Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Zalmoxis (který může postihnout více než 1 z 10 pacientů) je akutní reakce štěpu proti hostiteli (stav, který se vyvine přibližně do 100 dnů po transplantaci). Při použití přípravku Zalmoxis lze tento stav léčit ganciklovirem nebo valganciclovirem. Přípravek Zalmoxis nesmí užívat pacienti, jejichž imunitní systém byl obnoven. Nesmí být také používán u pacientů, u kterých se již vyvinula reakce štěpu proti hostiteli vyžadující léčbu.Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků hlášených u přípravku Zalmoxis je uveden v příbalové informaci.
Proč byl přípravek Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty schválen?
Bylo prokázáno, že přípravek Zalmoxis pomáhá obnovit imunitní systém pacientů, kteří podstoupili haploidentickou transplantaci v důsledku závažných rakovin krve; tito pacienti mají omezené možnosti léčby a mají špatnou prognózu. Bezpečnostní profil přípravku Zalmoxis je považován za přijatelný. Hlavním rizikem je reakce štěpu proti hostiteli, kterou však lze úspěšně léčit ganciklovirem nebo valganciclovirem, které zabíjejí T lymfocyty přítomné v přípravku Zalmoxis. Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že ačkoli je zapotřebí více údajů za účelem stanovení rozsahu převažují přínosy přípravku Zalmoxis nad jeho riziky a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Zalmoxis dostal „podmíněné schválení“. To znamená, že v budoucnu budou k dispozici další informace o léčivém přípravku, které je společnost povinna poskytnout.Každý rok Evropská agentura pro léčivé přípravky posoudí všechny dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace o přípravku Zalmoxis stále čekají?
Protože společnost Zalmoxis získala „podmíněné schválení“, společnost, která přípravek Zalmoxis uvádí na trh, poskytne výsledky probíhající studie u vysoce rizikových pacientů s akutní leukémií. Studie bude porovnávat haploidentickou transplantaci následovanou léčbou přípravkem Zalmoxis haploidentickou transplantací obsahující T buňky s následnou léčbou cyklofosfamidem (lék k prevenci onemocnění štěpu proti hostiteli) a haploidentickou transplantací bez T buněk.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Zalmoxis - geneticky modifikovaných lymfocytů?
Společnost, která uvádí na trh přípravek Zalmoxis, poskytne vzdělávací materiály určené zdravotnickým pracovníkům s podrobnými informacemi o rizicích, včetně onemocnění štěpu proti hostiteli a o správném používání léku. Společnost bude také shromažďovat údaje od všech pacientů léčených přípravkem Zalmoxis vyplněním registru a bude sledovat postup po léčbě za účelem studia dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti léčiva.
Doporučení a opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat, aby byl přípravek Zalmoxis používán bezpečně a účinně, byla také uvedena v souhrnu údajů o přípravku a příbalové informaci.
Další informace o přípravku Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty
Úplnou verzi zprávy EPAR Zalmoxis naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Zalmoxis naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Zalmoxis je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification
Informace o Zalmoxis - geneticky modifikovaných lymfocytech publikované na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
