Co je Raxone - Idebenone a k čemu se používá?
Raxone je lék indikovaný k léčbě poškození zraku u dospělých a dospívajících od 12 let s Leberovou dědičnou optickou neuropatií (LHON), dědičným onemocněním charakterizovaným postupnou ztrátou zraku. Raxone obsahuje účinnou látku idebenon.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Leberovou dědičnou optickou neuropatií je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a dne 15. února 2007 byl Raxone označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Raxone je „hybridní“ lék. To znamená, že přípravek Raxone je podobný „referenčnímu léčivému přípravku“, který obsahuje stejnou účinnou látku, ale v jiném složení. Referenčním léčivým přípravkem pro přípravek Raxone je Mnesis (45 mg tablety).
Jak se přípravek Raxone - Idebenone používá?
Výdej přípravku Raxone je vázán na lékařský předpis. Léčbu by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s LHON. Tento lék je dostupný ve formě 150mg tablet a doporučená dávka jsou dvě tablety třikrát denně, užívané s jídlem.
Jak přípravek Raxone - Idebenone působí?
Aktivní složka přípravku Raxone, idebenon, je antioxidační činidlo, které působí na mitochondrie (buněčné struktury, které produkují energii potřebnou k fungování buněk). U pacientů s Leberovou dědičnou optickou neuropatií jsou pozorovány mutace (defekty) materiálu. genetické mitochondrie.To znamená, že mitochondrie nepracují správně a místo generování energie produkují toxické formy kyslíku (volné radikály), které poškozují nervové buňky v oku zodpovědném za vidění.Předpokládá se, že idebenon pomáhá zlepšit produkci energie obnovením mitochondriální funkci, aby se zabránilo poškození buněk a ztrátě zraku pozorované u LHON.
Jaký přínos přípravku Raxone - Idebenone byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Raxone byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 85 pacientů s Leberovou dědičnou optickou neuropatií, ve které byl přípravek Raxone srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) po dobu 24 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti bylo zlepšení vidění, které bylo většinou zaznamenáno na počtu písmen, která byli pacienti schopni přečíst na standardní oční zkoušce s grafem optotypu. Na konci studie byli pacienti léčení přípravkem Raxone schopni přečíst v průměru o 3–6 písmen více než subjekty léčené placebem. Navíc někteří pacienti, kteří nebyli schopni přečíst optotypový diagram na začátku studie (klasifikován jako „mimo graf“) na konci léčby, mohli přečíst alespoň jeden řádek, což představovalo další klinicky důležitý výsledek. Navíc bylo klinicky smysluplné zotavení zraku alespoň u jednoho oka pozorováno u 30% subjektů léčených přípravkem Raxone (16 z 53) ve srovnání s 10% pacientů (3 z 29) ve skupině s placebem.
Další údaje podporující výhody přípravku Raxone byly získány z programu rozšířeného přístupu, kdy byl přípravek Raxone zpřístupněn jednotlivým pacientům, kteří se neúčastní klinického hodnocení, a také z průzkumu „případové studie, který zahrnoval údaje o pacientech s LHON, kteří nepodstupují žádnou terapii .
Analýzy všech těchto údajů ukázaly konzistentní schéma, kdy celkově vyšší podíl pacientů léčených přípravkem Raxone zaznamenal zlepšení vidění než pacienti neléčení nebo léčeni placebem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Raxone - Idebenone?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Raxone (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) jsou nazofaryngitida a kašel; Častý je také mírný až středně těžký průjem a bolest dolní části zad (která může postihnout až 1 z 10 lidí).
Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Raxone a jejich omezení naleznete v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Raxone - Idebenone schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Raxone převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Výbor zaznamenal absenci terapií pro prevenci nebo léčbu poškození zraku u pacientů s LHON.Výsledky hlavní studie prokázaly lepší vidění u pacientů léčených přípravkem Raxone a tento trend směrem k příznivému účinku byl potvrzen dalšími údaji z programu rozšířeného přístupu a „průzkum případové studie“.
Pokud jde o bezpečnost přípravku Raxone, vedlejší účinky pozorované u tohoto léčivého přípravku byly většinou mírné nebo střední intenzity.
Přípravek Raxone byl registrován za „výjimečných okolností“, protože kvůli vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o přípravku Raxone. Evropská agentura pro léčivé přípravky každý rok posoudí dostupné nové informace a tento souhrn bude odpovídajícím způsobem aktualizován.
Jaké informace o přípravku Raxone - Idebenone stále čekají?
Jelikož byl přípravek Raxone registrován za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Raxone uvádí na trh, provede další studie dlouhodobých účinků a bezpečnosti tohoto léčivého přípravku a zřídí a spravuje registr pacientů s LHON léčených tímto přípravkem.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Raxone - Idebenone?
Byl vypracován plán řízení rizik, který zajistí, aby byl přípravek Raxone používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Raxone přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.
Více informací o Raxone - Idebenone
Další informace o léčbě přípravkem Raxone naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Raxone je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o Raxone - Idebenone zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
