Co je Orfadin?
Orfadin je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku nitizinon, a je dostupný v bílých tobolkách (2, 5 a 10 mg).
Na co se přípravek Orfadin používá?
Orfadin se používá k léčbě dědičné tyrosinémie typu 1 (HT-1). Jedná se o vzácné dětské onemocnění, při kterém tělo nedokáže úplně rozložit aminokyselinu tyrosin. V důsledku toho se v těle tvoří a hromadí škodlivé látky, které u malých dětí způsobují závažné problémy s játry a rakovinu jater. Orfadin se podává s dietou s nízkým obsahem aminokyselin tyrosinu a fenylalaninu.
Protože je počet pacientů s HT-1 nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Orfadin byl dne 29. prosince 2000 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Orfadin používá?
Léčbu přípravkem Orfadin by měli zahájit a sledovat lékaři se zkušenostmi s léčbou pacientů s HT-1. Léčba by měla být zahájena co nejdříve a dávka přípravku Orfadin by měla být upravena podle odpovědi pacienta a tělesné hmotnosti.
Doporučená počáteční dávka je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti rozdělena do dvou dávek. Tobolky se normálně polykají celé, ale lze je otevřít a obsah rozmíchat v malém množství vody nebo jídla, které je nutné okamžitě polknout. Orfadin je určen k dlouhodobému užívání. Pacienti by měli být sledováni nejméně každých šest měsíců.
Jak přípravek Orfadin působí?
Tyrosin je v těle metabolizován různými enzymy. Pacientům s HT-1 chybí jeden z těchto enzymů, takže v jejich těle není tyrosin dostatečně eliminován, ale je přeměněn na škodlivé látky. Nitisone, účinná látka přípravku Orfadin., Inhibuje enzym, který přeměňuje tyrosin na škodlivé látky. Protože však tyrosin zůstává v těle během léčby přípravkem Orfadin, musí pacienti dodržovat speciální dietu s nízkým obsahem tyrosinu. Dieta musí mít také nízký obsah fenylalaninu, protože se v těle přeměňuje na tyrosin.
Jak byl přípravek Orfadin zkoumán?
Největší studie přípravku Orfadin byla provedena na 257 pacientech v 87 nemocnicích v 25 zemích v rámci programu „použití ze soucitu“. Jedná se o program, ve kterém mohou lékaři požádat pacienta o lék dříve, než bude. Studie se zaměřila na účinek Orfadinu na přežití a porovnal jej se zprávami publikovanými v lékařských časopisech popisujících přežití u pacientů s HT-1 léčených pouze upravenou dietou.
Jaký přínos přípravku Orfadin byl prokázán v průběhu studií?
Hlavním přínosem přípravku Orfadin je výrazné prodloužení délky života. Například dítě mladší než dva měsíce s HT1 by normálně mělo jen 28% šanci přežít pět let pouze s dietou. Přidáním Orfadinu k terapii dosahuje míra přežití 82%. Čím dříve je léčba zahájena, tím větší je šance na přežití.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Orfadin?
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Orfadin (pozorovanými u 1 až 10 pacientů ze 100) jsou trombocytopenie (nízký počet krevních destiček), leukopenie (nízký počet bílých krvinek), granulocytopenie (nízká hladina granulocytů, typ bílých krvinek v krevní krev), zánět spojivek (zánět membrány pokrývající víčko), zákal rohovky (zakalení rohovky, čirá vrstva před zorničkou), keratitida (zánět rohovky), fotofobie (zvýšená citlivost očí na světlo) a okuláry na bolest. Mnoho z těchto příznaků může být způsobeno zvýšenou hladinou tyrosinu způsobenou nedostatečnou dietou pacienta. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Orfadin je uveden v příbalové informaci.
Přípravek Orfadin nesmí užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na nitisinon nebo jiné složky léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Orfadin schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že Orfadin se zdá být účinnou léčbou HT-1, zvláště pokud byl zahájen dříve, než je játra pacienta příliš poškozena. Orfadin také přináší lepší výsledky pro pacienty než výsledky získané pomocí upravená dieta uvedená pouze v literatuře. Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Orfadin jsou větší než jeho rizika pro léčbu pacientů s potvrzenou diagnózou HT-1 v kombinaci se stravou s nízkým obsahem tyrosinu a fenylalaninu. Výbor proto doporučil že přípravku Orfadin bude uděleno rozhodnutí o registraci.
Více informací o Orfadinu
Dne 21. února 2005 udělila Evropská komise švédské společnosti Orphan International AB „rozhodnutí o registraci“ přípravku Orfadin platné v celé Evropské unii.
Původně byl přípravek Orfadin registrován za „výjimečných okolností“, protože vzhledem k tomu, že se jedná o vzácnou chorobu, bylo v době schválení k dispozici jen málo informací. Protože společnost poskytla požadované dodatečné informace, byla podmínka „výjimečných okolností“ odstraněna 21. září 2009 .
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Orfadin klikněte zde.
Plnou verzi zprávy EPAR pro Orfadin naleznete zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 07-2009.
Informace o přípravku Orfadin - nitisinone zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.