Co je Nplate?
Nplate je prášek, ze kterého se připravuje injekční roztok. Obsahuje účinnou látku romiplostim.
K čemu slouží Nplate?
Nplate se používá u dospělých s chronickou imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP), onemocněním, při kterém imunitní systém pacienta ničí krevní destičky (složky krve, které přispívají ke srážení). Pacienti s ITP mají nízký počet krevních destiček a hrozí jim krvácení.
Nplate se používá u pacientů, kteří již užívali léky, jako jsou kortikosteroidy nebo imunoglobuliny a jejichž slezina byla odstraněna, pokud tato léčba nezabrala. O použití léku lze také uvažovat u pacientů, kteří byli na terapii ITP, mají slezinu a nemohou podstoupit operaci. Slezina je orgán, který se podílí na destrukci krevních destiček.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s ITP je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Nplate byl dne 27. května 2005 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se Nplate používá?
Léčba přípravkem Nplate by měla být pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou poruch krve.
Nplate se podává jednou týdně jako injekce pod kůži. Počáteční dávka závisí na hmotnosti pacienta a poté se každý týden upravuje tak, aby se počet krevních destiček udržel na požadovaných úrovních. Léčbu lze zastavit, pokud krevní destičky dosáhnou příliš vysokých hladin.
Pokud počet krevních destiček nedosáhne dostatečně vysokých, aby se snížilo riziko krvácení, léčba Nplate by měla být ukončena po čtyřech týdnech léčby maximální dávkou. Nplate by měl být používán s opatrností u pacientů, kteří mají problémy s játry nebo ledvinami, protože v této skupině nebyl formálně studován.
Jak Nplate funguje?
Účinná látka přípravku Nplate, romiplostim, je léčivý přípravek, který stimuluje tvorbu krevních destiček. V „těle“ hormon zvaný „trombopoietin“ stimuluje tvorbu krevních destiček v kostní dřeni. Romiplostim je protein vytvořený (speciálně navržený), aby se mohl vázat na
trombopoietinové receptory a stimulovat je. Emulováním účinku trombopoetinu stimuluje romiplostim produkci krevních destiček zvýšením počtu krevních destiček v krvi.
Romiplostim se vyrábí metodou nazývanou „technologie rekombinantní DNA“: vyrábí ji bakterie, do které byl vložen gen (DNA), který ji umožňuje produkovat romiplostim.
Jak byl přípravek Nplate zkoumán?
Účinky přípravku Nplate byly nejprve studovány na experimentálních modelech a poté na lidech.
Přípravek Nplate byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) ve dvou hlavních studiích u dospělých s chronickou ITP. První studie zahrnovala 63 pacientů, kterým již byla odstraněna slezina, ale jejichž onemocnění nebylo dosud kontrolováno. Druhá studie zahrnovala 62 pacientů, kteří stále měli slezinu a kteří byli v minulosti na terapii ITP.
V obou studiích byl hlavním měřítkem účinnosti počet pacientů, kteří měli trvalou odpověď na léčbu, tj. Počet krevních destiček vyšší než 50 milionů na mililitr po dobu nejméně šesti z posledních osmi týdnů 24týdenního léčebného období bez potřeba dalších léků ITP. Počet krevních destiček pod 30 milionů na mililitr vystavuje pacienty s ITP riziku krvácení, zatímco normální hladina je mezi 150 a 400 miliony na mililitr.
Jaký přínos přípravku Nplate byl prokázán v průběhu studií?
Nplate byl při zvyšování počtu krevních destiček účinnější než placebo. Ve studii pacientů, kterým byla odstraněna slezina, mělo 38% pacientů dlouhodobou odpověď na léčbu přípravkem Nplate (16 ze 42), ve srovnání s žádným z 21 pacienti, kteří dostávali placebo. Ve studii pacientů se slezinou mělo 61% pacientů trvalou odpověď na léčbu přípravkem Nplate (25 ze 41), ve srovnání s 5% pacientů, kteří dostávali placebo (1 z 21).
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Nplate?
Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Nplate (pozorovaným u více než 1 z 10 pacientů) je bolest hlavy.Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Nplate naleznete v příbalové informaci.
Přípravek Nplate nesmí používat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na romiplostim, na kteroukoli jinou látku nebo na bílkoviny produkované "Escherichia coli (bakterie).
Proč byl Nplate schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že účinnost přípravku Nplate byla prokázána jak u pacientů, kterým byla odstraněna slezina, tak u pacientů, kterým byla slezina stále odstraněna. Jelikož je však odstranění sleziny potenciálním lékem pro ITP, výbor rozhodl, že přípravek Nplate by měl být používán pouze u pacientů se slezinou, pokud nemohou podstoupit chirurgický zákrok. Proto výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Nplate u pacientů převyšují jeho rizika. splenektomizovaní dospělí s chronickou imunitní trombocytopenickou (idiopatickou) purpurou, kteří jsou refrakterní vůči jiným léčby, které lze považovat za léčbu druhé linie u dospělých pacientů bez splenektomie, u nichž je chirurgický zákrok kontraindikován. Výbor doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Nplate.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného používání Nplate?
Společnost, která vyrábí Nplate, poskytne lékařům v každém členském státě informační sady. Soupravy budou obsahovat informace o bezpečnosti a účinnosti přípravku Nplate a poznámky, které budou lékařům připomínat, jak tento lék používat, a nutnost diskutovat s pacienty o výhodách a rizicích přípravku Nplate. Lékaři také obdrží „kalkulačku dávek“, která jim pomůže vypočítat objemy injekce Nplate. Tyto objemy mohou být někdy velmi malé.
Další informace o Nplate:
Dne 4. února 2009 vydala Evropská komise společnost Amgen Europe B.V. „Registrace“ pro Nplate, platná v celé Evropské unii.
Souhrn stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Nplate naleznete zde.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Nplate, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 12-2008.
Informace o Nplate - romiplostim zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
