Co je to Replagal?
Replagal je infuzní roztok, který obsahuje léčivou látku agalsidázu alfa.
Na co se přípravek Replagal používá?
Replagal se používá k léčbě pacientů s Fabryho chorobou, vzácným dědičným stavem.
Pacienti trpící touto nemocí mají nedostatek enzymu alfa-galaktosidázy A. Tento enzym normálně štěpí lipidový globotriaosylceramid (Gb3). Pokud tento enzym chybí, Gb3 nelze rozložit a hromadí se v buňkách, například v těchto buňkách ledviny.
Pacienti s Fabryho nemocí mohou mít celou řadu symptomů, mezi které patří vážná onemocnění, jako je selhání ledvin, srdeční problémy a mrtvice.
Jelikož počet pacientů s Fabryho nemocí je nízký, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Replagal byl dne 8. srpna 2000 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Výdej léku je vázán na lékařský předpis.
Jak se přípravek Replagal používá?
Replagal musí být podáván pod dohledem lékaře, který se specializuje na léčbu Fabryho choroby nebo jiných dědičných metabolických chorob. Podává se jako intravenózní infuze 0,2 mg / kg tělesné hmotnosti po dobu 40 minut každé 2 týdny. Účinek přípravku Replagal podávaného dětem byl zkoumán v některých studiích, a proto bylo navrženo, aby přípravek Replagal mohl být používán u dětí od 7 do 18 let při stejné dávce. Pacienti, kteří mají závažné problémy s ledvinami, mají nižší reakci na léčbu. Replagal je určen k dlouhodobému užívání.
Jak přípravek Replagal působí?
Replagal je enzymatická substituční terapie, což je terapie, která poskytuje pacientům enzym, který jim chybí. Replagal má nahradit lidský enzym alfa-galaktosidázu A, který lidem s Fabryho nemocí chybí. Léčivá látka v přípravku Replagal, agalsidáza alfa, je kopií lidského enzymu produkovaného metodou nazývanou „technologie rekombinantní DNA“: enzym je vyroben buňkou, do které byl vložen gen (DNA), který ji umožňuje produkovat enzym . Tento náhradní enzym podporuje rozklad Gb3 a brání jeho akumulaci v buňkách.
Jak byl přípravek Replagal zkoumán?
Přípravek Replagal byl zkoumán ve dvou klinických studiích zahrnujících celkem 40 pacientů mužského pohlaví. Přípravek Replagal byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem); v jedné studii byl měřen její účinek na bolest, zatímco v jiné studii byl zkoumán účinek na eliminaci Gb3 z levé komory (myokardu). Byla rovněž provedena studie na 15 pacientkách (nositelkách).
Přípravek Replagal byl rovněž zkoumán u 24 dětí ve věku 6 a půl až 18 let.
Jaký přínos přípravku Replagal byl prokázán v průběhu studií?
Po 6 měsících terapie Replagal významně snížil bolest u léčených pacientů ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo (léčba neúčinným přípravkem). Přípravek Replagal způsobil průměrné snížení hmotnosti levé komory o 11,5 g, zatímco u pacientů léčených placebem došlo ke zvýšení o 21,8 g. Tyto výsledky naznačují, že se příznaky onemocnění zlepšují nebo že onemocnění zůstává stabilní. U žen byly účinky srovnatelné s výsledky pozorovanými u mužů. Děti, které dostaly 6 měsíců léčby přípravkem Replagal, nevykazovaly nárůst srdeční hmoty a snížily se hladiny Gb3 v krvi.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Replagal?
Nejčastější nežádoucí účinky (pozorované u více než jednoho z 10 pacientů během studií) jsou způsobeny spíše infuzí než samotným lékem. Jedná se především o zimnici, bolest hlavy, nevolnost, pyrexii (horečku), zrudnutí obličeje a únavu ( únava), které obecně nejsou závažné. Mezi další velmi časté nežádoucí účinky patří bolest a nepohodlí. Nežádoucí účinky hlášené u dětí jsou podobné těm, které jsou pozorovány u dospělých. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených u přípravku Replagal je uveden v příbalové informaci. .
U pacientů užívajících přípravek Replagal se mohou vytvořit protilátky (bílkoviny produkované v reakci na přípravek Replagal, které mohou narušit léčbu).
Přípravek Replagal nesmí užívat osoby, které mohou být přecitlivělé (alergické) na agalsidázu alfa nebo jiné složky léčivého přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Replagal schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že u pacientů s Fabryho nemocí může léčba přípravkem Replagal dlouhodobě přinést klinický přínos. Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Replagal převyšují jeho rizika, a doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci tohoto přípravku.
Přípravek Replagal byl registrován „za výjimečných okolností“, protože jelikož se používá k léčbě vzácného onemocnění, nebylo možné získat podrobnější informace o tomto léčivém přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každoročně kontroluje nové dostupné informace a v případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.
Jaké informace o přípravku Replagal stále čekají?
Společnost, která přípravek Replagal vyrábí, provede další studie léčivého přípravku, zejména za účelem získání výsledků z 5leté léčby, jiných dávek, udržovacích dávek a studií na dětech.
Více informací o Replagalu
Dne 3. srpna 2001 udělila Evropská komise společnosti TKT Europe AB „Registraci" přípravku Replagal platnou v celé Evropské unii. „Registrace“ byla obnovena dne 3. srpna 2006. Chcete -li zaregistrovat status sirotka v Replagalu, klikněte sem.
Chcete -li získat plnou verzi zprávy EPAR společnosti Replagal, klikněte sem.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02-2007
Informace o přípravku Replagal - Agalsidase alfa zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
