Co je Galafold - Migalastat a k čemu se používá?
Galafold je lék používaný k léčbě pacientů ve věku 16 let nebo starších s Fabryho nemocí. Jedná se o vzácné dědičné onemocnění, při kterém mají pacienti různé mutace (variace) v genu odpovědném za produkci enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A, který normálně štěpí tukovou látku zvanou globotriaosylceramid (GL-3). U pacientů s Fabryho nemocí tento enzym nepracuje správně. Výsledkem je, že GL-3 nelze rozložit a hromadí se v různých buňkách těla, včetně srdečních a ledvinových buněk.
Protože je počet pacientů s Fabryho nemocí malý, je toto onemocnění považováno za `` vzácné`` a Galafold byl dne 22. května 2006 označen za `` léčivý přípravek pro vzácná onemocnění``.
Galafold obsahuje účinnou látku migalastat.
Jak se Galafold používá - Migalastat?
Výdej přípravku Galafold je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s diagnostikou a léčbou Fabryho choroby.
Galafold je k dispozici ve formě tobolek (123 mg). Doporučená dávka přípravku Galafold je jedna tobolka obden, užívaná orálně nejméně 2 hodiny před nebo po jídle.
Přípravek Galafold by měli používat pouze pacienti, kteří mají určité mutace v genu alfa-galaktosidázy A. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (součástí zprávy EPAR).
Jak přípravek Galafold - Migalastat funguje?
Galafold obsahuje účinnou látku migalastat, která se váže na určité nestabilní formy alfa-galaktosidázy A, stabilizující enzym. To umožňuje transport enzymu do oblastí buňky, kde může štěpit GL-3.
Jaký přínos přípravku Galafold - Migalastat byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Galafold byl zkoumán ve dvou hlavních studiích zahrnujících celkem 127 pacientů s Fabryho chorobou.
První studie, která srovnávala přípravek Galafold s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 67 pacientů, hodnotila podíl pacientů, kteří reagovali na léčbu (definováno jako snížení alespoň 50% depozit GL-3 v ledvinách). Celkově nebyl Galafold při snižování depozit GL-3 účinnější než placebo; jiné analýzy, které zahrnovaly pouze pacienty s genetickými mutacemi, které lze léčit přípravkem Galafold, však ukázaly, že pacienti po 6 měsících léčby lépe reagovali na přípravek Galafold než na placebo.
Druhá studie zahrnující 60 pacientů porovnávala přípravek Galafold s látkami agalsidase alfa a agalsidase beta, dvěma náhradními léčbami chybějícího enzymu.Hlavním měřítkem účinnosti byla změna funkce ledvin pacientů po 18 měsících léčby. V této studii byl přípravek Galafold při stabilizaci renálních funkcí pacientů stejně účinný jako substituční enzymová terapie.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Galafold - Migalastat?
Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Galafold (který může postihnout přibližně 1 z 10 lidí) je bolest hlavy.
Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Galafold je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Galafold - Migalastat schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Galafold převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor poznamenal, že přípravek Galafold byl zkoumán u omezeného počtu pacientů, nicméně důkazy jsou považovány za dostačující pro tak vzácné onemocnění. Výbor CHMP rovněž usoudil, že přípravek Galafold se užívá perorálně, což by mohlo být výhodou oproti jiným schváleným způsobům léčby, jako je enzymatická substituční terapie, které se podávají infuzí (kapáním) do žíly. Pokud jde o bezpečnost, Galafold byl dobře snášen.
Jaká opatření jsou přijímána k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Galafold - Migalastat?
Byl vyvinut plán řízení rizik, který zajistí, že bude Galafold používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Galafold přidány informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli zdravotničtí pracovníci a pacienti dodržovat.
Více informací o Galafold - Migalastat
Plnou verzi zprávy EPAR společnosti Galafold naleznete na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Galafold naleznete v příbalové informaci (součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Galafold je k dispozici na webových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informace o Galafold - Migalastat zveřejněné na této stránce mohou být zastaralé nebo neúplné. Správné použití těchto informací najdete na stránce Prohlášení a užitečné informace.
